三期临床首获突破,百亿美元NASH市场新药可期
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)全球发病率超过5%,存在大量未满足临床需求,目前全球仅有一款药物在印度获批,百亿美元市场静待花开。在研NASH新药靶点星罗棋布,主要分为糖代谢、脂质代谢、胆固醇代谢、抗炎、抗纤维化五类。NASH临床开发道阻且长,吉利德、诺华等公司在临床研究中阶段性受挫。热门靶点陆续有项目步入临床后期,THR-β激动剂Resmetirom的III期临床、FGF21类似物Efruxifermin和PPAR激动剂拉尼兰诺的II期临床达到两个临床终点,在缓解炎症的改善纤维化。建议关注奥贝胆酸上市申请的提交和Resmetirom、拉尼兰诺及Efruxifermin等产品的临床进展。
▍接连临床突破带领NASH新药重回风口,NASH领域进展值得关注。
近期NASH领域接连发生的热点事件将NASH新药研发重新带回风口
1)12月甲状腺激素受体β(THR-β)选择性激动剂Resmetirom治疗NASH的III期临床达到主要终点和关键次要终点,成为NASH领域首个成功的III期临床。据MADRigal披露,公司计划在2023年下半年向FDA提交NDA申请,寻求Resmetirom的加速批准。
2)9月Akero公布的FGF21类似物Efruxifermin IIb期临床结果显示,该药物可以改善41%受试者肝纤维化程度,刷新NASH新药有效性数据;
3)9月正大天晴引进Inventiva潜在NASH口服新药PPAR激动剂拉尼兰诺。
▍NASH治疗临床需求巨大,百亿美元市场静待花开。
NASH是多因素造成的代谢紊乱疾病,也是非酒精性脂肪肝(NAFLD)进展成肝硬化、肝衰竭或肝细胞癌等终末期肝病的关键阶段,NASH的早发现和早治疗对于控制疾病进程尤为重要。目前NASH的全球发病率超过5%,弗若斯特沙利文(转引自派格生物招股书)预计,到2030年,全球将有4.9亿NASH患者,全球NASH药物市场将增长至322亿美元。迄今FDA暂未批准任何NASH新药,百亿美元市场虚席以待。
▍在研NASH新药靶点星罗棋布,临床开发道阻且长。
NASH发病机制复杂,在研新药主要针对糖代谢、脂质代谢、胆固醇代谢、抗炎、抗纤维化5类靶点。国内NASH临床阶段在研新药30余款,歌礼、正大天晴、【()、】(行情600673,诊股)、众生等药企针对多种靶点展开全面布局。NASH在研失败比例较高,吉利德、诺华等公司在临床研究中阶段性受挫。NASH新药研发的难点主要在于1)发病机制复杂;2)疗效和安全性难以平衡;3)肝穿病理诊断存在偏差;4)动物模型不能完全模拟人类NASH病理特征;5)疾病进程受生活方式影响较大。
▍Resmetirom三期临床取得重大突破,热门靶点陆续有项目步入临床后期。
1)代表性THR-β激动剂Resmetirom最新公布的III期临床达到主要终点和次要终点,能改善炎症和纤维化,降低患者LDL-C水平12-16%;VK2809和歌礼制药ASC41研究进度紧随其后;
2)法尼酯X受体(FXR)激动剂奥贝胆酸首战受挫,Intercept公司经过对III期数据重新分析后表示近期将提交上市申请,瘙痒副作用依然明显,但疗效有所提升;国内雅创医药、东阳光、歌礼制药、正大天晴等均有项目布局;
3)GLP-1受体激动剂司美格鲁肽NASH临床一波三折,III期临床仍在持续探索;
4)FGF21类似物Efruxifermin改善NASH患者肝脏纤维化水平为对照组2倍,并且显着改善NAS评分,具有同类最优(Best-in-class)潜力;
5)正大天晴引进的PPAR激动剂拉尼兰诺为首个能改善纤维化和炎症的口服NASH新药,【()、】(行情688321,诊股)西格列他钠正处于临床II期;
6)吉利德、诺华、辉瑞、歌礼制药等积极探索NASH联合用药。
▍风险因素
研发速度不及预期或研发失败;产品商业化及销售不及预期;市场竞争加剧;行业政策变化。
▍投资策略
NASH领域存在大量未满足临床需求,新药市场前景广阔,建议密切跟踪海外临床进度领先新药项目进展,关注深耕NASH领域的国内药企。
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