个人基因初创公司23andMe自主研发新...

　　谷歌支持的个人基因初创企业23andMe将不再只是向消费者出售测试，或是向医药公司出售基因学数据。日前，该公司宣布计划将自主研发药物。

　　这不仅仅是空谈。这家公司已经聘用大名鼎鼎的理查德?舍勒（Richard Scheller）——在去年12月宣布退休之前，舍勒已经在生物科技行业的传奇企业基因泰克（Geech）领导药物研发14年之久，他本人也曾经获得过科学领域的诸多顶级奖项，包括被誉为“美国诺贝尔”的拉斯克奖（Lasker Prize）和卡弗里奖（Kavli Prize）。

　　“我想要新的挑战，想要在新的科学领域中学习，也想要看看我们是不是真的能够利用人类基因组的全部潜能，而这里是做这一切最好的地方。”舍勒如是表示。下个月开始，他即将以首席科学官和治疗学部门负责人的身份走马上任，手下员工人数将可能达到几十人。

　　对23andMe来说，这是一项大举措，因为这能使其抓牢该公司基因学数据库所能创造的经济价值中的更大部分。想一想吧将其迄今已经售出的80万套基因学测试试剂盒翻番后，将能创造7,900万美元的收入。知情人士向我透露说，近期基因泰克（现为罗氏制药旗下部门）就帕金森病研究进行的一个合作项目将能够创造总计6,000万美元的收入。不过，处于临床试验阶段的药物价值数亿美元不在话下，而推向市场药物的价值更往往高达数十亿美元。

　　就在几天前，苹果公司刚刚宣布正在研究一个名为ResearchKit开源工具包，该工具包可利用iPhone来进行医药研究；23andMe选择这一时机宣布进军药物研发领域的举动似乎蕴含着更深的含义——看起来，该举措似乎终于成功直击硅谷未来革命分子们的心脏医药行业最好是通过融合现有治疗方法的研发过程和临床研究的方式由内而外地进行改变。

　　苹果的ResearchKit灵感直接来源于23andMe，这一工具包为消费者提供了一种志愿参加研究并自行在研究中报告数据的方式——只不过现在他们可以在手机上完成这一切了。23andMe和迈克尔?J.福克斯基金会（Michael J. Fox Foundation）就帕金森病研究达成合作伙伴关系之后，该疾病成为了23andMe公司的主攻领域——也是苹果向医药行业进军的首批项目之一。在福克斯基金会的帮助下，1.2万名患帕金森病的志愿者报名了该研究项目，而推出了mPoer应用程序的苹果公司也以此为主要研究领域，目前已经有6,000名志愿者报名参加该应用相关的项目。

　　“这个项目独一无二的地方在于，任何人，只要拥有一部iPhone手机，就能下载这个应用，并参与进来，”福克斯基金会首席执行官陶德?谢勒（Todd Sherer）在谈及苹果的这个项目时表示，“它降低了人们报名参与研究项目、获得持续数据的门槛。”

　　这些问题已经困扰医药研发人员以及制药公司多年。有一家名为Sage BioNetorks的公司致力于劝说医药公司分享它们的数据。苹果和这家公司合作设计了几种通过手机应用从病人那里获得知情同意书的新方式。接下来还有衡量评估方式的问题。帕金森病患者由医生在办公室里进行主观评估，不过，如果你能用手机的加速器实时测量病人的脚步，或者甚至是从他的声音中侦测到帕金森病的影子呢？心力衰竭患者的评估一般基于他们能在六分钟内走多远的数据。如果iPhone应用能测量出他们的活动程度呢？

　　和之前数字化医疗领域努力有所不同——类似于23andMe进军医药界的举措——的是，这是一种“如果你无法打败他们，就加入他们”的战略。这种战略认识到，进入医疗行业的方式是通过研究，而不是构建一种全新的解决方案。“苹果正确地推测道，成为生命科学生态系统中的一份子的方式，不仅仅是要从商业角度进行考虑，更要从研究的角度进行考虑。”Medidata Solutions总裁格伦?德福瑞斯（Glen de Vries）如是表示。该公司为临床试验开发各种技术。

　　最初，23andMe似乎在很大程度上赞同硅谷对医疗保健行业的看法，这种看法认为，这一系统可能会不堪承受人们的需求，以及有关如何行医的新点子。这家公司直接将其试剂产品出售给消费者，而且似乎希望能够通过简单的公关努力来轻松地克服业务上的法律障碍。在经历了2013年的异常巨大挫折之后，这一希望破灭了美国食品及药品监管局（FDA）警告该公司不得在完成基因测试之后将病人的健康信息告诉他们。（最近FDA批准，这一规定可以对某种类型的基因条件测试信息开绿灯。）

　　不过，23andMe已经打造了足够规模的基因信息数据库，这一数据库对“大医药”（Big Pharma，包括基因泰克和辉瑞制药）来说具有相当高的价值。而对于将23andMe视作竞争对手方面，这些公司可能会更加激动。“我将会有一个真正理解我所在行业业务的合作伙伴。”辉瑞制药某部门副总裁何塞-克洛斯?古迪尔瑞兹-拉莫斯（Jose-Carlos Gutierrez-Ramos）表示，“过去，你可以说，我们的商业模式不同。我认为这对我们来说是好事。”

　　23andMe创始人安妮?沃西基（Anne Wojcicki）表示，她一直都明白，自己的公司可能会自主研发药物。2007年的一场会议上，传奇人物 、基因泰克首席执行官亚瑟?莱文森（Arthur Levinson）——现为谷歌Calico药物研发中心CEO——曾经向她预言，她最终会厌倦将基因数据交给制药公司，而想要自主研发新药。沃西基表示，她认为这也是23andMe公司客户想要的结果。

　　“人们想要看到能够真正治愈疾病的药物，”她说，“而这种药物并不会奇迹般地出现。有疗效的药物来自于医药以及生物技术领域。所以我认为，我们可以做的事情包括，确保将消费者的位置放在最前面，确保他们及时获得相关信息，确保他们知道在发生些什么，我希望，他们能通过帮助开发这种类型的治疗方法，真正提供一些有意义的服务。”这样做可能会要求该公司从投资者那里筹集更多资金，沃西基和舍勒如是表示。23andMe的客户也可以选择将自己的数据从研究中移除。

　　在苹果公司工作的研究人员也认为，该公司全新的研发工具能够改变医药科学前进的方式，使病患更多地参与进来。“想象一下这样一种场景，你为病人设计各种研究、病人为你提供各种研究，在研究中，病人和研究人员处于平等的地位。”Sage Bioscience公司总监兼创始人史蒂芬?H.弗莱德（Stephen H. Friend）如是表示。

　　这些想法可能只是硅谷的“乌托邦理想”。没有一个行业能像药物研发那样能够挫败不现实的雄心壮志。也有可能，23andMe的新药研发部门和苹果的新研发工具项目都无法推动该行业前进哪怕是小小的一步。或者，还有一种情况是，当医药行业的历史已经写就之后，本周将会被后人认为是硅谷变得现实的一周。

　　译 Lily 校 徐笑音